繁荣发展文化事业和文化产业（认真学习宣传贯彻党的二十大精神）******
文化是民族的精神命脉，文化自信是更基础、更广泛、更深厚的自信，是一个国家、一个民族发展中最基本、最深沉、最持久的力量。习近平总书记所作的党的二十大报告从国家发展、民族复兴高度，提出“推进文化自信自强，铸就社会主义文化新辉煌”的重大任务，就“繁荣发展文化事业和文化产业”作出部署安排，为做好新时代文化工作提供了根本遵循、指明了前进方向。我们要深入学习贯彻党的二十大精神，坚持中国特色社会主义文化发展道路，大力发展文化事业、文化产业，不断激发全民族文化创新创造活力，增强实现中华民族伟大复兴的精神力量。
充分认识新时代繁荣发展文化事业和文化产业的重大意义
文化建设是培根铸魂、凝神聚力的重要事业。繁荣发展文化事业和文化产业，有助于发展社会主义文化、坚持和发展中国特色社会主义；有助于更好满足人民文化需求、实现人民对美好生活新期待；有助于以文化人、以文育人、以文培元，增强人民精神力量、促进人的全面发展；有助于培育弘扬社会主义核心价值观，建设中华民族共有精神家园；有助于传承中华文明，提高国家文化软实力、提升中华文化影响力，发展人类文明新形态。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央高度重视文化工作，作出一系列重大决策部署，推出一系列重大政策举措，推动中国特色社会主义文化繁荣发展，党的二十大报告给予充分肯定。
在看到文化建设取得重大成就的同时，也要清醒认识到，在全面建设社会主义现代化国家新征程上，文化引领风尚、教育人民、服务社会、推动发展的作用还未充分发挥；文化创新创造能力还不够强，优秀文化产品和服务还不够多；我国文化话语权与综合国力和国际地位还不相匹配，维护国家文化安全和提升中华文化影响力的任务更加艰巨。我们必须坚定文化自信、推进文化自强，发挥文化铸魂、文化赋能作用，紧紧围绕举旗帜、聚民心、育新人、兴文化、展形象的使命任务，以社会主义核心价值观为引领，以满足人民文化需求、增强人民精神力量为着力点，努力创作优秀文艺作品、提供优秀文化产品，大力繁荣发展文化事业和文化产业，为经济社会发展赋能、为实现中华民族伟大复兴的中国梦聚力。
推动社会主义文艺繁荣兴盛
文艺是时代前进的号角，文艺事业是党和人民的重要事业。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央把文艺工作摆在重要位置，习近平总书记主持召开文艺工作座谈会，两次出席中国文联、中国作协代表大会开幕式，给内蒙古自治区苏尼特右旗乌兰牧骑队员、中央美术学院老教授、中国戏曲学院师生、中国国家话剧院、中国东方演艺集团的艺术家回信。党中央印发《关于繁荣发展社会主义文艺的意见》、国务院办公厅印发《关于支持戏曲传承发展的若干政策》等文件，推动我国文艺事业进入新的发展阶段。以创作为核心任务、以演出为中心环节的工作机制逐步形成，《伟大征程》《奋斗吧，中华儿女》《我们的四十年》等重大文艺演出成功举办，舞剧《永不消逝的电波》、舞蹈诗剧《只此青绿》、歌剧《沂蒙山》、话剧《谷文昌》等优秀文艺作品不断涌现。
党的二十大报告提出，坚持以人民为中心的创作导向，推出更多增强人民精神力量的优秀作品，培育造就大批德艺双馨的文学艺术家和规模宏大的文化文艺人才队伍。我们要坚定以人民为中心的立场、守住为人民服务的初心，把为人民服务作为文艺工作者的天职、把人民作为艺术表现的主体，推出更加丰富、更有营养，人民喜闻乐见的优秀文艺作品。引领广大文艺工作者深入生活、扎根人民，从中汲取营养、激发灵感，学会用“群众语言”“生活视角”进行创作。把握时代主题、时代价值，紧紧围绕中华民族伟大复兴时代主题开展文艺创作，推出更多讴歌党、讴歌祖国、讴歌人民、讴歌英雄的精品力作，更加嘹亮地唱响“新时代之歌”。坚持养德、修艺相统一，加强艺德艺风建设和文艺工作者队伍建设，引导文艺工作者把崇德尚艺作为一生的功课。
健全现代公共文化服务体系
发展公共文化服务，是保障人民文化权益、改善人民生活品质、补齐文化发展短板的重要途径。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央明确提出提升公共文化服务水平的要求，习近平总书记多次强调加快构建现代公共文化服务体系，促进基本公共文化服务标准化均等化。公共文化服务保障法、公共图书馆法颁布实施，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于加快构建现代公共文化服务体系的意见》《国家基本公共文化服务指导标准（2015—2020年）》等文件，推动我国公共文化服务体系建设取得显著进展。覆盖城乡的六级公共文化服务网络日益完善，“村晚”等群众性文化活动广泛开展，智慧图书馆体系、公共文化云建设加快推进，新型公共文化空间不断涌现。
党的二十大报告提出，实施国家文化数字化战略，健全现代公共文化服务体系，创新实施文化惠民工程。我们要坚持政府主导、社会参与、重心下移、共建共享，统筹基础设施建设和服务效能提升，推进城乡公共文化服务体系一体建设，努力为人民群众提供更高质量、更有效率、更加公平、更可持续的公共文化服务。大力推进基本公共文化服务标准化均等化，建立健全城乡公共文化服务标准体系，优化基层公共文化设施布局，推进区域协调发展。把提升质量作为重中之重，建设高水平图书馆，明确新时代文化馆新定位，建好用好基层公共文化空间，精准开展分众式公共文化服务。建立健全群众需求反馈机制，推广“订单式”“菜单式”“预约式”服务，推动社会力量广泛参与，创新开展文化志愿服务，提升公共文化服务效能。丰富群众性文化活动，办好群众歌咏、广场舞、“村晚”等活动，打造更多文化惠民品牌。提升公共文化服务数字化水平，丰富数字文化资源，拓展智慧公共文化服务应用，建设全国智慧图书馆体系和公共文化云。
加强文化遗产系统性保护利用
文物、古籍、非物质文化遗产等文化遗产是中华优秀传统文化的重要载体，是全人类的共同财富。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央将文化遗产保护提升到功在当代、利在千秋的高度，下大力气予以推进。习近平总书记亲自指导、亲自推动，就我国考古最新发现及其意义、深化中华文明探源工程等主题主持中央政治局集体学习，就文物工作、革命文物工作、非物质文化遗产保护工作作出重要指示，向仰韶文化发现和中国现代考古学诞生100周年、第44届世界遗产大会致贺信。中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于实施中华优秀传统文化传承发展工程的意见》《关于加强文物保护利用改革的若干意见》《关于进一步加强非物质文化遗产保护工作的意见》《关于推进新时代古籍工作的意见》等文件，推动文化遗产保护利用工作不断迈上新台阶。文化遗产资源家底逐步摸清，中华文明探源工程、中华古籍保护计划、中国传统工艺振兴计划等深入实施，文化遗产进一步“活起来”，“考古热”“博物馆热”“非遗热”蔚然成风。
党的二十大报告提出，加大文物和文化遗产保护力度，加强城乡建设中历史文化保护传承，建好用好国家文化公园。我们要坚持保护第一、加强管理、挖掘价值、有效利用、让文物活起来的新时代文物工作方针，全面提升文物保护利用水平。做好考古挖掘、整理、研究、阐释等工作，深入实施中华文明探源工程、“考古中国”重大项目，建设中国特色、中国风格、中国气派的考古学。强化系统保护、整体保护，实施好石窟寺保护利用等重大工程项目，加强革命文物保护，做好低级别不可移动文物保护管理，筑牢文物安全底线。完善古籍工作体系，提升古籍工作质量。以贯彻落实非物质文化遗产法为主线，以代表性项目和代表性传承人为抓手，坚持保护为先、合理利用相结合，聚焦保护、传承、发展、传播，完善保护制度体系，加强传承实践能力建设，推动非物质文化遗产保护传承工作呈现新气象。
健全现代文化产业体系和文化市场体系
现代文化产业体系和文化市场体系是社会主义市场经济重要组成部分，在促进国民经济发展、满足人民文化需求等方面发挥着重要作用。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央高度重视文化产业发展。习近平总书记强调，要推动文化产业高质量发展，健全现代文化产业体系和市场体系，推动各类文化市场主体发展壮大，培育新型文化业态和文化消费模式，以高质量文化供给增强人们的文化获得感、幸福感。中央办公厅、国务院办公厅印发《关于推进实施国家文化数字化战略的意见》《关于深化文化市场综合行政执法改革的指导意见》，国务院办公厅印发《关于进一步激发文化和旅游消费潜力的意见》等文件，推动我国文化产业和文化市场健康发展。文化产业体系逐步健全、规模日益壮大，数字文化产业快速发展，线上演播、网络直播、沉浸式体验等新业态快速崛起，文化市场更加繁荣、规范、有序。
党的二十大报告提出，健全现代文化产业体系和市场体系，实施重大文化产业项目带动战略。我们要完整、准确、全面贯彻新发展理念，以创新为核心驱动力，以重大文化产业项目为抓手，优化产业结构布局，扩大城乡居民文化消费，提升产业发展整体实力和竞争力。顺应数字产业化和产业数字化发展趋势，推动5G、大数据、人工智能、虚拟现实、增强现实、超高清等技术在文化创作、生产、传播、消费等各环节应用。改造提升演艺、娱乐、工艺美术等传统业态，培育线上演播、数字艺术、沉浸式体验等新业态新模式。加快培育一批品牌文化产业园区，提升国家级文化产业园区建设水平。推进国家文化和旅游消费试点城市、示范城市及国家级夜间文旅消费集聚区建设。建立健全科学有效的文化和旅游市场服务质量评价体系，完善以信用为基础的新型市场监管机制，推动形成统一开放、竞争有序的市场体系。
促进文化和旅游深度融合发展
文化是旅游的灵魂，旅游是文化的载体，二者密不可分，有着天然联系。推动文化事业、文化产业和旅游业融合发展，是以习近平同志为核心的党中央，立足党和国家事业全局作出的重要战略决策，重塑了文化和旅游工作新格局。习近平总书记对文化和旅游融合发展作出一系列重要论述，强调文化产业和旅游产业密不可分，要坚持以文塑旅、以旅彰文，推动文化和旅游融合发展，让人们在领略自然之美中感悟文化之美、陶冶心灵之美。中央办公厅、国务院办公厅印发《“十四五”文化发展规划》，国务院印发《“十四五”旅游业发展规划》等文件，均对推进文旅融合作出具体部署，推动文化和旅游融合发展走深走实、见行见效，业态融合、产品融合、市场融合、服务融合、交流融合取得可喜进展，红色旅游、旅游演艺等蓬勃发展，国家文化公园建设稳步推进。
党的二十大报告提出，坚持以文塑旅、以旅彰文，推进文化和旅游深度融合发展。我们要牢牢把握文化建设和旅游发展的规律特点，坚持以文塑旅、以旅彰文，坚持优势互补、相得益彰，推动文化和旅游在更广范围、更深层次、更高水平上实现融合，让“诗”和“远方”实现更好联结、共创美好生活。要坚持以文塑旅，用文化丰富旅游内涵、提升旅游品位，把更多文化内容、文化符号纳入旅游线路、融入景区景点，营造浓厚文化氛围。要坚持以旅彰文，用旅游带动文化传播、推动文化繁荣，发挥旅游覆盖面广、游客参与度高等优势，推动中华优秀传统文化“活起来”、革命文化和红色基因传下去、社会主义先进文化弘扬开。要找准契合处、联结点，通过“化学反应”，形成兼具文化和旅游特色的新产品、新服务、新业态，建设一批富有文化底蕴的世界级旅游景区和度假区，打造一批文化特色鲜明的国家级旅游休闲城市和街区，为文化和旅游发展提供新引擎。
提高国家文化软实力、提升中华文化影响力
一个国家、一个民族的兴盛，总是以文化兴盛为重要标志。提高国家文化软实力，关系中华民族伟大复兴中国梦的实现、人类命运共同体的构建。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央高度重视人文交流、文明互鉴，习近平总书记亲自推动、亲自部署，出访和会见外国元首时将文化交流作为重要内容，提出举办中外文化和旅游年等重大举措，为斯里兰卡等海外中国文化中心揭牌，向第四届和第五届“阿拉伯艺术节”等活动致贺信，多次就推动文明交流互鉴、增强国家文化软实力发表重要讲话。国务院印发《关于加快发展对外文化贸易的意见》等文件，推动全方位、多层次、宽领域的对外和对港澳台文化交流合作工作格局逐步形成，配合元首外交、重大主场外交的文化活动成功举办，各种对外文化交流品牌活动影响广泛，海外中国文化中心建设加快推进，对外文化贸易体系日益完善。对港澳台文化交流合作深入开展，凝心聚力、增进认同作用彰显。
党的二十大报告提出，坚守中华文化立场，提炼展示中华文明的精神标识和文化精髓，加快构建中国话语和中国叙事体系，讲好中国故事、传播好中国声音，展现可信、可爱、可敬的中国形象；加强国际传播能力建设，全面提升国际传播效能，形成同我国综合国力和国际地位相匹配的国际话语权；深化文明交流互鉴，推动中华文化更好走向世界。我们要坚定走相互尊重、和衷共济、和合共生的人类文明发展正确道路，大力弘扬平等、互鉴、对话、包容的文明观，让中国故事更为生动、中国形象更加鲜活、中华文化更加深入人心。加强国际传播能力建设，打造多维度、立体化交流渠道和平台，提升国际话语权。统筹文化交流与产业合作，形成相互促进、双轮驱动工作格局。建好用好海外中国文化中心、驻外旅游办事处。办好中外文化和旅游年（节）、“欢乐春节”、“美丽中国”等品牌活动，向世界展现可信、可爱、可敬的中国形象。深耕厚植对港澳台文化交流合作，持续打造“艺海流金”“情系”等活动品牌，增强港澳台同胞对中华文化的认同感和自豪感。
全面深化文化领域体制机制改革
深化文化体制机制改革，是解放和发展文化生产力、推进文化领域治理体系和治理能力现代化的重要途径。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央高度关注文化体制机制改革。习近平总书记多次强调，要坚定不移将文化体制改革引向深入，不断激发文化创新创造活力。中央办公厅、国务院办公厅印发《深化文化体制改革实施方案》《关于深化国有文艺院团改革的意见》《关于推动国有文化企业把社会效益放在首位、实现社会效益和经济效益相统一的指导意见》等政策文件，推动文化领域体制机制改革不断深入，具有“四梁八柱”性质的文化发展主体框架基本确立。
党的二十大报告提出，坚持把社会效益放在首位、社会效益和经济效益相统一，深化文化体制改革，完善文化经济政策。我们要深入贯彻落实党中央关于全面深化改革部署要求，聚焦文化领域高质量发展的体制机制障碍、难点堵点问题，全面推进改革、持续深化改革。围绕建设社会主义文化强国等重大任务，明确文化领域全面深化改革的主攻方向、战略重点、任务举措。持续深化“放管服”改革，加强政策调节、市场监管、社会管理、公共服务职能，优化营商环境。持续深化国有文艺院团改革，加快构建以创作为核心任务、以演出为中心环节的体制机制和政策体系，充分激发院团活力。推动国有文化企业深化改革、加快发展，进一步加强党的领导，完善公司治理。以构建公共文化新型空间为重点，推进县级文化馆图书馆总分馆制建设、公共文化机构法人治理结构改革，推动基层公共文化机构与新时代文明实践中心建设协调发展。完善以高质量发展为导向的文化经济政策，加强文化法治建设，为文化改革发展提供坚强保障。(胡和平)
7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
